生物醫(yī)學研究中的轉基因動物模型
現代藥物發(fā)現和開發(fā)使用各種工具和科學技術。使用簇狀規(guī)則間隔短回文重復序列(CRISPR)進行的基因工程是新發(fā)現可能對制藥行業(yè)產生影響的一個突出例子。在生物醫(yī)學研究中生成轉基因動物模型已成為藥物發(fā)現過程的重要組成部分,使科學家能夠更有效地研究新的治療方法和疾病。
綠色熒光蛋白(GFP)斑馬魚等轉基因動物模型允許在藥物發(fā)現的早期階段對疾病和治療方法進行新的研究。在受控的實驗室環(huán)境中重現遺傳性疾病或有害疾病是早期藥物發(fā)現的核心。通過斑馬魚等同源動物模型,科學家可以快速安全地識別潛在的有益分子和化合物。
什么是生物醫(yī)學研究中的轉基因動物模型
模式生物及其對科學的貢獻是藥物發(fā)現研究和開發(fā)的重要組成部分。整個生物系統的復雜性包括數量驚人的變量,這些變量可能會影響潛在的有希望的治療性打擊。
從理論化合物和分子方程到體內動物模型的步驟是藥物發(fā)現過程的關鍵部分。了解疾病和新藥在現實中如何運作 - 即使是實驗室控制的現實 - 提供了有價值的見解,如果沒有生物體,這些見解是不可能收集的。
轉基因為科學家提供了一種開發(fā)更有效的動物模型的方法,依靠基因沉默,CRISPR和其他基因工程工具來確保生物體充當人類的適當替身。生物醫(yī)學研究中的轉基因動物模型有助于更好地了解新疾病,隨著藥物發(fā)現過程的繼續(xù),努力為受影響的患者提供更好的治療和治愈。
轉基因模型的突變和分析
當涉及到生物醫(yī)學研究中的轉基因動物模型時,藥物發(fā)現中常用的兩種主要類型。
突變
具有完全測序基因組的動物模型可以輕松修改和編輯DNA,以滿足各種測試和測定的需求。就斑馬魚而言,已經有超過14,000個已建立的突變隨時可用于藥物發(fā)現和其他科學研究。
分析細胞和通路
生物醫(yī)學研究中的轉基因動物模型不僅可以完全操縱或修改DNA,還可以用于分析細胞和途徑,作為在臨床前研究中收集數據的一部分。例如,GFP Zebrafish通常用于圖像分析,允許在早期藥物發(fā)現中快速簡便地進行測試和分析。
GFP斑馬魚是轉基因替代動物模型,設計用于在暴露于特定波長激發(fā)時發(fā)光。
在實踐中,生物醫(yī)學研究中的轉基因動物模型可以轉化為簡單的非侵入性大規(guī)模測試。依靠像GFP Zebrafish這樣的模型可以更好地了解新疾病和新療法如何與整個生物系統相互作用。
轉基因斑馬魚在生物醫(yī)學研究中的應用
生物醫(yī)學研究中的轉基因動物模型有助于完善實驗范圍,并進一步關注結果的細節(jié)。例如,像GFP Zebrafish這樣的模型生物可以更清楚地了解疾病及其治療方法zui終如何影響未來人類患者的生活。
斑馬魚代表了藥物發(fā)現的機會,與人類共享進化歷史和超過80%的疾病基因DNA。像GFP Zebrafish這樣的轉基因模型使研究特定的人類疾病成為一個更簡單的過程。
作為額外的好處,小型脊椎動物魚的自然行為非常適合實驗室條件。適應性強的魚群產生數百個卵,這些卵在不到一周的時間內發(fā)育,并在透明的胚胎中成熟。甚至在進行任何基因工程之前,Danio Rerio就已經適應了簡單,非侵入性的測試以及對發(fā)育變量和過程的觀察。
轉基因動物模型為早期藥物發(fā)現中有效的臨床前研究提供了可靠、可重復和可驗證的數據。
從確定熱門產品并開始臨床前研究到通過FDA藥物批準程序并進入市場的步驟可能是漫長而復雜的。開始轉基因斑馬魚的臨床前研究意味著盡早收集有關毒性,安全性和有效性的可驗證和可靠的數據。
像斑馬魚這樣的替代動物模型有助于簡化藥物開發(fā)的復雜過程,使研究人員少擔心一件事,并緩解向臨床試驗的過渡。